La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado una aprobación suplementaria para Casgevy (exagamglogene autotemcel), un tratamiento dirigido a niños de 2 años en adelante que padecen enfermedad de células falciformes (ECF) o talasemia β dependiente de transfusiones (TDT). Esta es la primera terapia génica aprobada para pacientes tan jóvenes con ECF, una condición que puede generar crisis dolorosas y complicaciones graves en la salud.
Con esta decisión, se amplían las opciones de tratamiento para aquellos niños que enfrentan estas enfermedades debilitantes y potencialmente mortales. Anteriormente, Casgevy estaba aprobado solo para pacientes de 12 años en adelante.
Karim Mikhail, director interino del Centro de Evaluación y Investigación Biológica de la FDA, destacó la importancia de esta terapia, que utiliza células madre hematopoyéticas del propio paciente, editadas mediante la tecnología CRISPR/Cas9. Este tratamiento, administrado en una única dosis, busca aumentar los niveles de hemoglobina fetal, reduciendo así los episodios de crisis dolorosas.
La decisión de aprobación se basa en estudios clínicos que demostraron la efectividad del tratamiento en pacientes de 5 a menos de 12 años, evidenciando que la terapia puede mejorar significativamente la calidad de vida de estos niños. Sin embargo, la FDA también advirtió sobre posibles reacciones adversas, que incluyen mucositis e infecciones.
El proceso de revisión de esta terapia fue acelerado en el marco del programa de Vouchers de Prioridad Nacional de la FDA, lo que refleja su compromiso con la innovación en salud. Casgevy fue aprobado para su comercialización por Vertex Pharmaceuticals, Incorporated.
Fuente: FDA – Newsroom.
